Post by powerting on Jul 31, 2023 2:50:17 GMT -8
模型中的大量概念验证研究证明了 RNAi 疗法的广泛潜在应用。成功药物开发的主要挑战是确定可以转化为临床的给药策略。随着这一领域的进步以及多项 RNAi 治疗候选药物临床试验的开始，现代医学的转变可能很快就会实现。 主要的 RNAi是沉默基因表达的基本细胞机制，可用于新药的开发1 , 2。通过 RNAi 减少病理蛋白的表达适用于所有类别的分子靶标，包括那些难以用涉及小分子或蛋白质的传统制药方法选择性调
节的分子靶标。因此，RNAi 疗法作为一类药物性的亚洲手机号码列表影响。在 RNAi 中，目标 mRNA 被酶切，导致相应蛋白质的丰度降低，而特异性是该机制的关键特征。合成小干扰 RNA (siRNA) 以在作用程度和持续时间方面一致且可预测的方式利用自然发生的 RNAi 过程。此外，短发夹 RNA (shRNA) 的病毒传递代表了一种利用 RNAi 的替代策略。 在这篇综述中，我们概述了 RNAi 的分子机制；在当前将化学结
构与特异性和效力相关的概念的背景下，对感兴趣的靶标特异的 siRNA 和 shRNA 进行计算机设计；使用化学修饰赋予对生物体液和组织中存在的核酸外切酶和核酸内切酶的稳定性；以及促进体内细胞递送的策略通过缀合、络合和基于脂质的方法来促进细胞摄取。我们总结了迄今为止的大量出版物，证明了 RNAi 在人类疾病动物