基因组编辑技术创

[stanford]

功能性 A-to-G 突变 [ 14]。在人类中发现了发现 microRNA (miRNA) 和 1998 年发现 RNA 干扰奠定了基础，其中 RNA 双链体的产生是 RNA 沉默的关键步骤6 , 7 , 8。 然而，用于治疗目的的 RNA 碱基配对的首次应用是由 Stephenson 和 Zamecnik 于 1978 年首次描述的 9 ，他们设计了一种针对劳斯肉瘤病毒 (RSV) 35S RNA 序列的反义寡核苷酸

来抑制病毒复制。大约 20 年后，第一种使用反义寡核苷酸的药物被美国食品和药物管理局 (US FDA) 批准用于治疗巨细胞病毒性视网膜炎10。 RNA 剪接是连接外显子并从初始 RNA 转录物中去除内含子B2B 电子邮件列表的转录后步骤，于 1977 年首次被描述11 , 12，现在已成为





众所周知的疾病机制，剪接变关13 , 14。使用传统的基于小分子的药物几乎不可能修复或调节这些剪接缺陷，但可以使用基于RNA的药物，特别是反义寡核苷酸来完成。事实上，1993 年的一项研究首次指出可以通过应用反义寡核苷酸来调节选择性剪接15。在这项研究中，一组针对地中海贫血前体mRNA的剪接位点和分支点的反义